Professionals de farmàcia hospitalària i d’atenció primària es formen en estudis d’evidència en el món real (RWE)

El passat 18 de gener, el Col·legi de Farmacèutics de Barcelona (COFB) va organitzar, juntament amb la Societat Catalana de Farmàcia Clínica (SCFC), la formació “Estudis d’evidència en el món real (RWE): com dissenyar un protocol de recerca”, amb el patrocini de Lilly. La formació, adreçada a farmacèutics i farmacèutiques d’atenció primària i d’hospital, va ser impartida per Miguel Ángel Casado, llicenciat i doctor en Farmàcia, diplomat en Especialització en Farmacoeconomia i Anàlisis de l’Ús de Medicaments, diplomat en Gestió de la Indústria Farmacèutica i director de Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB).

Els objectius de la sessió van ser conèixer els elements crítics per dissenyar un protocol de recerca de qualitat d’evidència en vida o en el món real o Real World Evidence (RWE), revisar el contingut i l’ús de guies sobre el desenvolupament i publicació de RWE, analitzar estudis de vida o món real publicats i debatre sobre el disseny i la realització dels estudis de RWE.

Què és un estudi d’evidència en el món real (RWE)?

El doctor en Farmàcia va començar la formació compartint definicions, de diferents autors, sobre què són els estudis d’evidència en vida o en el món real (RWE): “l’evidència obtinguda fora de l’entorn acadèmic o d’investigació clínica”; “resulta de l’anàlisi de dades o Real World Data (RWD) en un estudi dissenyat amb un alt grau de pragmatisme i les fonts que provenen de la pràctica clínica habitual”; “el RWE és útil en la presa de decisions clíniques perquè és representatiu de diverses poblacions de pacients que troben els proveïdors d’atenció mèdica”, entre altres.

A continuació, va comparar les evidències i els resultats en salut assolits mitjançant assajos clínics (EECC) i evidència en vida o món real (RWE) i va introduir els conceptes Patient Reported Outcomes measures (PROM) i Patient Reported Experience measures (PREM), dos sistemes que “es recullen mitjançant enquestes i qüestionaris estandarditzats i validats” i “recullen la percepció dels pacients sobre el seu estat de salut, a través d’un seguit de dimensions o atributs representatius”. També va fer referència al terme qualitat de vida relacionada amb la salut (CVRS), que fa al·lusió a la “percepció que el pacient té sobre el seu efecte global de la malaltia i el seu impacte en les activitats del dia a dia”; i al Patient Journey Map, “una representació visual de les emocions i percepcions de l’individu en experimentar un procés complex”.  

Disseny d’estudis RWE

Sobre el procediment per generar estudis d’evidència en el món real, Miguel Ángel Casado va assegurar que comença “en el moment en què s’identifica un gap entre les dades publicades en un assaig clínic i el que s’observa en la realitat, sorgeix la necessitat de RWE”. Per fer-ho va mostrar sis passos a considerar en la realització d’un estudi d’evidència, les aplicacions i oportunitats i les fonts d’informació per al Real World Data (RWD). Alhora, va exposar les fortaleses i les limitacions dels RWE.

Agències reguladores

En relació amb iniciatives entorn els estudis RWE i les agències reguladores, el doctor en farmàcia, per una banda, va fer referència a l’estratègia del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a cinc anys vista (2021-2026), que contempla algunes necessitats com “adoptar la innovació accelerant l’accés a tractaments, pràctiques i tecnologies noves i efectives” o “integrar dades en el món real en processos d’avaluació per informar decisions ràpides, però sòlides”, entre altres.

Per altra banda, va incidir en el programa de l’Agència Europea de Medicaments (EMA), el Real-world evidence framework to support EU regulatory decision-making, i en el Real-world evidence program de l’Administració d’Aliments i Fàrmacs (FDA).

Guies per al desenvolupament d’estudis d’evidència RWE

Seguidament, el director de PORIB va abordar els aspectes legals dels estudis d’evidència i va compartir llocs d’interès en investigacions i la seva utilitat en els estudis com: el European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP), “útil per a la cerca de protocols d’investigació publicats i fonts de dades disponibles” i el Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI).

Pel que fa a la metodologia, Casado va introduir el concepte Propensity Score Matching (PSM), va explicar les diferències amb els assajos clínics i especificar els avantatges del PSM, que permet tenir “major reducció de biaix, major consciència del desequilibri causat per una assignació no aleatòria o suport en l’anàlisi de dades dels estudis de RWE”, entre altres; i les limitacions, com el fet que “s’introdueix major complexitat estadística, només s’ajusta per factors coneguts o mesurats i que, en general, requereix mostres grans”.

El farmacèutic també va repassar les guies de comprovació en RWE que hi ha disponibles, per això, va esmentar les guies STROBE, “un conjunt de llistats de control d’avaluació d’estudis observacionals”, i la Tasc Force Report ISPOR. Per tancar aquest bloc, va apuntar quins són els punts claus a revistar en un estudi d’evidència en el món real: la qualitat de les fonts de dades, el període de seguiment, les dades reproduïbles i comunicació transparent i l’anàlisi estadística.

Per tancar la sessió, el director de PORIB va mostrar diferents exemples d’estudis d’evidència en el món real publicats a partir de base de dades, registres, estudis observacionals retrospectius, transversals i prospectius, qüestionaris a professionals i pacients i dades administratives i d’assegurances mèdiques. I va cloure amb diverses reflexions, entre les quals que “els estudis RWE complementen la informació procedent dels assajos clínics, ens donen informació de la utilitat sobre el funcionament d’un medicament en condicions reals, més enllà de la seva eficàcia i seguretat”.

Amb la col·laboració de:

Amb el patrocini de:

Altres publicacions d’interès:

• Més de 125 farmacèutics hospitalaris, experts en oncologia hematològica, es formen al COFB (Desembre 2023)
• Professionals de la farmàcia hospitalària es formen en la gestió i l’accés als medicaments MHDA (Juny 2023)
• Els farmacèutics hospitalaris s’actualitzen en l’abordatge de les infeccions multiresistents (Desembre 2022)